Big Data odnosi się do analizy ogromnych, niemal nieograniczonych ilości zróżnicowanych danych. Obecnie w branży life science panuje duża ekscytacja tym, w jaki sposób badacze kliniczni mogą wykorzystywać techniki Big Data do analizowania danych znacznie większych grup pacjentów niż tych, które mogą być objęte badaniami klinicznymi.
Wykorzystanie Big Data w taki sposób może potencjalnie zmienić zasady gry przy jednoczesnym zmniejszaniu stronniczości wyników. Dzieje się tak, ponieważ grupa pacjentów, która zostaje włączona do badania klinicznego, jest jedynie próbą rzeczywistej grupy pacjentów, u których próbne leczenie mogłoby przynieść korzyści. Jednak wybór niewielkiej grupy pacjentów, na których ma zostać przeprowadzone badanie kliniczne, może prowadzić do stronniczości wyników badania, jeśli pacjenci są wybierani w taki sposób, by dana terapia eksperymentalna miała większe szanse powodzenia. Możliwe jest również wybranie grupy pacjentów w sposób, który generuje mniej zdarzeń niepożądanych w leczeniu niż miałoby to miejsce w rzeczywistych warunkach, na przykład poprzez uwzględnienie wyższego odsetka młodych, sprawnych pacjentów w porównaniu do populacji ogólnej.
Wykorzystanie analizy Big Data w badaniach klinicznych może w pewnym stopniu pomóc badaczom zniwelować tego typu błędy. Może również pomóc w zmniejszeniu lub nawet wykluczeniu niektórych problemów etycznych, które są obecnie nieodłącznie związane z prowadzeniem badań klinicznych.
AKTUALNE PROBLEMY Z ANALIZĄ BIG DATA
Badacze nie są jeszcze w stanie skutecznie analizować ogromnych ilości heterogenicznych danych, które dostarcza Big Data. Technologie i metodologie naukowe, które są obecnie dostępne dla przemysłu life science, nie pozwalają jeszcze na wydobycie danych istotnych dla prowadzonych badań z tak ogromnego zbioru danych – nie można też tym danym nadać właściwej struktury, która pozwoliłaby na ich właściwą analizę. W rezultacie realizowane aktualnie projekty badawcze mają zbyt ograniczony zakres, aby można je było uznać za kompleksową analizę Big Data. Jednak niektórzy zbliżyli się do pełnoprawnej analizy Big Data, próbując zebrać bazy danych z wielu zrealizowanych badań klinicznych i udostępnić te dane naukowcom, którzy chcą uzyskać do nich dostęp w ramach swoich badań.
WYKORZYSTANIE ANALIZY BIG DATA DO TWORZENIA NOWYCH BADAŃ KLINICZNYCH
Początkowe próby implementacji analizy Big Data do badań klinicznych poczyniły już pewne postępy w kierunku rozwiązania dwóch problemów, które wcześniej uważano za nieodłączne dla tych badań. Pierwszym z nich jest stosunkowo długi czas oczekiwania na wyniki badania klinicznego np. w kierunku leczenia nowotworów. Drugi dotyczy kwestii etycznych w przypadku badań klinicznych w kierunku leczenia chorób rzadkich.
Skuteczność leczenia nowotworów złośliwych jest zwykle mierzona na podstawie tego, ilu pacjentów włączonych do badania klinicznego przeżyło okres pięciu lat po jego zakończeniu. Konieczność oczekiwania przez pięć lat na uzyskanie wystarczających danych dotyczących całkowitego przeżycia, aby móc stwierdzić, że badane leczenie jest skuteczne, oznacza dłuższe oczekiwanie pacjentów niewłączonych w badanie kliniczne, zanim lek przeciwnowotworowy stanie się powszechnie dostępny na rynku. Oznacza to też dłuższy czas oczekiwania firmy farmaceutycznej na zwrot z inwestycji w rozwój nowego leku.
Jednak w badaniu klinicznym dane dotyczące liczby pacjentów, którzy przeżyli bez dalszej progresji choroby, są dostępne do analizy na długo przed upływem pięciu lat. Próbując zastosować techniki analizy Big Data na wynikach dużej liczby już zakończonych badań klinicznych, naukowcom udało się przekonać środowisko akademickie (jednak jeszcze nie organy regulacyjne), że w przypadku niektórych nowotworów złośliwych, wskaźniki przeżycia w skali jednego roku dają dobrą wskazówkę co do przeżycia pacjenta po pięciu latach.
Co do drugiego problemu, to na początku kilka słów wyjaśnienia: tradycyjne badanie kliniczne przeprowadza się na dwóch grupach pacjentów, jedna grupa przyjmuje badany lek (grupa A) a druga grupa przyjmuje inny lek lub placebo (grupa B). Jednak w przypadku niektórych rzadkich chorób ogólna populacja pacjentów jest tak mała, że nie można wyodrębnić dwóch grup pacjentów. Dodatkową kwestią jest to, że podczas badania metod leczenia poważnych i szybko postępujących chorób nieetyczne jest tworzenie grupy B i podawanie jej placebo.
W tym zakresie badacze podjęli już próby analiz Big Data, które pozwoliły rozwiązać niektóre problemy etyczne pojawiające się w tych badaniach klinicznych. W ostatnim czasie miały miejsce badania, w których organy regulacyjne pozwoliły grupie B być grupą, która została wirtualnie wygenerowana przy użyciu technik analizy Big Data w oparciu o zbiorcze dane z elektronicznych kart zdrowia, rejestrów i wcześniejszych badań klinicznych. Ta analiza danych została następnie wykorzystana do przygotowania grupy B. W tym przypadku odpowiednie dane zostały zidentyfikowane zgodnie z protokołem badawczym, a następnie wyodrębnione z wcześniejszych baz danych badań klinicznych, rejestrów i elektronicznej dokumentacji medycznej oraz przeniesione do bazy danych nowego badania klinicznego w celu zestawienia wirtualnej grupy pacjentów z grupy B do porównania z grupą rzeczywistych pacjentów.
Takie projekty są na chwilę obecną marginalne, a organy regulacyjne nie zatwierdziły jeszcze w pełni tych metod w żadnym wniosku o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Stanowią one jednak rewolucję w dziedzinie badań klinicznych. Prawdopodobnie w przyszłości kompleksowe analizy Big Data będą powszechnie wykorzystywane jako pomoc w przeprowadzaniu znacznej ilości badań klinicznych. Nie spodziewałbym się jednak, że analiza Big Data całkowicie zastąpi klasyczne badania kliniczne – zwłaszcza jeśli badanie będzie dotyczyć nowego związku chemicznego – brak bowiem będzie w Big Data danych na jego temat, co uniemożliwi przeprowadzenie takiego badania.
ZAGROŻENIA DOTYCZĄCE WYKORZYSTANIA BIG DATA W BADANIACH KLINICZNYCH
Stale powiększające się zbiory danych nieograniczonej liczby pacjentów pochodzących z badań klinicznych, mogą rodzić ryzyko niekontrolowanego wykorzystania ich do wspierania badań klinicznych lub opracowywania nowych leków. W praktyce jednak zarówno sponsorzy badań klinicznych, którzy zamierzają wykorzystać dokumentację medyczną pacjentów oraz instytucje wyrażające zgodę na ich przekazywanie podlegają rygorystycznym przepisom mającym na celu ochronę tych danych.
Podejście do zagadnienia analizy Big Data w obszarze life science musi być rozwijane w sposób odpowiedzialny, z uwzględnieniem jego wykorzystania zarówno z etycznego, jak i regulacyjnego punktu widzenia. Z tego powodu ważne jest, aby badania kliniczne których wyniki mogą trafić do puli Big Data, miały odpowiednie wsparcie ze strony multidyscyplinarnego zespołu prawnego, znającego regulacje dotyczące badań klinicznych, prawa własności intelektualnej i ochrony danych.