W dniu 26 kwietnia 2023 roku Komisja Europejska opublikowała plan rewolucji dotyczącej regulacji rynku farmaceutycznego w UE. Komisja Europejska proponuje modernizację sektora farmaceutycznego z podejściem skoncentrowanym na pacjencie, które w pełni wspiera innowacyjny i konkurencyjny przemysł. Zmiany mają pozwolić zachować wysokie standardy UE w zakresie wydawania zezwoleń na bezpieczne, skuteczne i wysokiej jakości leki.
Podstawą zmian mają być co do zasady dwa akty prawne:
- rozporządzenie ustanawiające unijne procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i nadzoru nad nimi oraz ustanawiające zasady regulujące funkcjonowanie Europejskiego Urzędu ds. Agencji, zmieniające rozporządzenie (WE) nr 1394/2007 i rozporządzenie (UE) nr 536/2014 oraz uchylające rozporządzenie (WE) nr 726/2004, rozporządzenie (WE) nr 141/2000 i rozporządzenie (WE) nr 1901/2006, oraz;
- dyrektywa w sprawie unijnego kodeksu odnoszącego się do produktów leczniczych stosowanych u ludzi oraz uchylającego dyrektywę 2001/83/WE i dyrektywę 2009/35/WE.
W przypadku leków pediatrycznych projekt dyrektywy i rozporządzenia wprowadza kilka kluczowych zmian, zwłaszcza w zakresie planów badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej.
Zmiany obejmują też ogólny wzrost przejrzystości, a także obowiązek wprowadzenia na rynek produktów leczniczych ze wskazaniami pediatrycznymi na rynek wszystkich państw członkowskich, jeśli produkty lecznicze zostały już wprowadzone na rynek z innymi wskazaniami terapeutycznymi, a później produkty te dopuszczono do obrotu ze wskazaniem pediatrycznym po ukończeniu uzgodnionego planu badań pediatrycznych. Termin jaki przewidziano na wprowadzenie na rynek produktów leczniczych, w tym wypadku wyniesie dwa lata od daty dopuszczenia wskazania pediatrycznego.
Główną nagrodą za produkty lecznicze stosowane w pediatrii ma być przedłużenie patentu lub dodatkowego świadectwa ochronnego. Co ważne, przedłużenie to nie będzie mieć zastosowania, jeśli wnioskodawca wystąpi o przedłużenie o rok okresu ochrony rynkowej danego produktu leczniczego i uzyska takie przedłużenie, uzasadniając że to nowe wskazanie pediatryczne przynosi znaczącą korzyść kliniczną w porównaniu z istniejącymi terapiami, zgodnie z art. 81 ust. 2 akapit pierwszy lit. d projektowanej Dyrektywy.
Poniżej krótka analiza dotyczącą zmian w regulacjach dotyczących produktów leczniczych stosowanych w pediatrii.
1. Plan badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej
Plan ten określa:
- termin oraz wszelkie proponowane działania mające na celu ocenę jakości, bezpieczeństwa i skuteczności produktu leczniczego we wszystkich podgrupach populacji pediatrycznej, których może dotyczyć,
- opis wszelkich działań mających na celu zaadaptowanie postaci farmaceutycznej, mocy, drogi podania oraz ewentualnego urządzenia do podawania produktu leczniczego tak, aby jego stosowanie było bardziej akceptowalne, łatwiejsze, bezpieczniejsze lub skuteczniejsze dla różnych podgrup populacji pediatrycznej,
- wstępny plan badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej zawiera jedynie szczegóły i harmonogram proponowanych działań mających na celu ocenę jakości, bezpieczeństwa i skuteczności produktu leczniczego we wszystkich podgrupach populacji pediatrycznej, których może dotyczyć, a które są znane w chwili składania wniosku o zgodę, o którym mowa w art. 76 ust. 1 rozporządzenia.
- Wstępny plan badań klinicznych zawiera również dokładny termin złożenia zaktualizowanych wersji planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej oraz termin oczekiwanego przedłożenia EMA ostatecznego planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej.
Wstępny plan badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej może być przedłożony jedynie:
- gdy dana substancja czynna nie jest jeszcze dopuszczona do stosowania w żadnym produkcie leczniczym w UE i jest przeznaczona do leczenia nowego stanu chorobowego w pediatrii,
- po przyjęciu przez EMA uzasadnionego wniosku o wykorzystanie procedury wstępnego planu badań klinicznych, jeśli z naukowo uzasadnionych przyczyn nie jest możliwe uzyskanie kompletnego planu rozwoju pediatrycznego.
2. Więcej obowiązków i kontrola EMA
- Zgodnie z projektem rozporządzenia, EMA może zdecydować o odstąpieniu od wymogu przedstawienia danych szczegółowych i dokumentacji wymienionej w załączniku I Dyrektywy w odniesieniu do produktów lub klas produktów leczniczych, jeśli istnieją dowody na to, że choroba lub stan, dla których przeznaczony jest określony produkt leczniczy lub klasa produktów leczniczych, występuje tylko w populacji dorosłych, chyba że produkt skierowany jest na cel molekularny, który na podstawie istniejących danych naukowych jest odpowiedzialny za inną chorobę lub stan w tym obszarze terapeutycznym u dzieci niż ta, dla której określony produkt leczniczy lub klasa produktu∑ leczniczych jest przeznaczona w populacji dorosłych.
- Co do zasady plan badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej musi być złożony do EMA „przed rozpoczęciem badań klinicznych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności”, w populacji osób dorosłych.
- EMA może zwrócić się do wnioskodawcy o zaproponowanie zmian w planie lub zażądać dodatkowych informacji.
- W przypadku przerwania realizacji planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej, wnioskodawca będzie zobowiązany powiadomić EMA o zamiarze przerwania realizacji planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej oraz przedstawienia powodów takiego przerwania na nie mniej niż sześć miesięcy przed przerwaniem. EMA będzie publikować te informacje.
4. Dane pochodzące z planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej
- Wyniki wszystkich badań klinicznych przeprowadzonych zgodnie z zatwierdzonym planem badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej mają zostać ujęte w streszczeniu charakterystyki produktu leczniczego oraz, jeśli dotyczy, na ulotce dołączonej do opakowania.
- Wszelkie uzgodnione odstępstwa odnotowuje się w charakterystyce produktu leczniczego oraz, w stosownych przypadkach, w ulotce dołączanej do opakowania danego produktu leczniczego.
- Komisja umieszcza w pozwoleniu na dopuszczenie do obrotu stwierdzenie wskazujące na zgodność wniosku z uzgodnionym, zrealizowanym planem badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej, jeśli wniosek spełnia te wymogi, a streszczenie cech charakterystycznych produktu odzwierciedla wyniki badań przeprowadzonych zgodnie z tym uzgodnionym planem badań klinicznych.
- Każde badanie kliniczne, które obejmuje zastosowanie w populacji pediatrycznej produktu leczniczego objętego pozwoleniem na dopuszczenie do obrotu i jest sponsorowane przez posiadacza pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, bez względu na to, czy jest prowadzone zgodnie z zatwierdzonym planem badań pediatrycznych, czy też nie, zostaje przedłożone Agencji lub Państwom Członkowskim, które wcześniej dopuściły dany produkt leczniczy do obrotu, w ciągu sześciu miesięcy od zakończenia tych badań – niezależnie od tego, czy posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu zamierza złożyć wniosek o dopuszczenie do obrotu ze wskazaniem pediatrycznym, czy też nie.
5. Nagrody
- Główna nagrodą będzie korzystanie z niezależnych okresów ochrony danych regulacyjnych i rynku, o których więcej przeczytasz tutaj.
- Okresy te będą miały zastosowanie jeśli udzielono pozwolenia na dopuszczenie do obrotu ze wskazaniem do stosowania w pediatrii i obejmuje ono wyniki wszystkich badań przeprowadzonych zgodnie z zatwierdzonym planem badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej.
- Produkty lecznicze stosowane w pediatrii kwalifikują się też do zachęt udostępnianych przez UE i państwa członkowskie w celu wspierania badań, opracowywania i dostępności produktów leczniczych stosowanych w pediatrii (jednak szczegółów brak).
6. Sprawozdawczość
- W przypadku badań klinicznych prowadzonych w państwach trzecich dane takie jak: protokół badania klinicznego, zastosowane badane produkty lecznicze, uwzględnione wskazania terapeutyczne, szczegóły dotyczące populacji próbnej mają być przekazywane do bazy danych UE przed rozpoczęciem badania przez sponsora badania klinicznego, adresata decyzji EMA w sprawie planu badań klinicznych. Dane te mają być przekazywane niezależnie od wyniku badania klinicznego w ciągu 6 miesięcy od zakończenia badania klinicznego.
- publikację informacji o przerwanych planach badań klinicznych (o którym była mowa w pkt. 2).
- EMA co najmniej raz w roku podaje do publicznej wiadomości:
- wykaz przedsiębiorstw i produktów, które skorzystały z którejkolwiek z nagród i zachęt przewidzianych w niniejszym rozporządzeniu ;
- przedsiębiorstwa, które nie spełniły któregokolwiek z obowiązków określonych w niniejszym rozporządzeniu; (
- liczbę planów badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej uzgodnionych zgodnie z art. 74 rozporządzenia;
- liczbę uzgodnionych odstąpień, przedstawiając również streszczenie ich przyczyn;
- listę uzgodnionych odroczeń;
- liczbę zrealizowanych planów badań pediatrycznych;
- przedłużenia odroczenia na okres dłuższy niż pięć lat oraz szczegółowe uzasadnienie, o którym mowa w art. 82 rozporządzenia;
- doradztwo naukowe w zakresie opracowywania produktów leczniczych przeznaczonych dla dzici.
Niniejszy wpis opiera się na brzmieniu wniosku UE opublikowanego 26 kwietnia 2023 roku. Brzmienie to może ulec istotnej zmianie w trakcie procesu legislacyjnego.
Aby uzyskać więcej informacji na temat reformy prawa farmaceutycznego w UE zapoznaj się z naszą bazą wiedzy: https://ipsolegal.pl/reforma-prawa-farmaceutycznego-ue/
Jeśli masz pytania skontaktuj się z nami na office@ipsolegal.pl lub bezpośrednio z Błażej Wągiel