26 kwietnia 2023 roku Komisja Europejska opublikowała swój wniosek dotyczący zmiany unijnego prawa farmaceutycznego. Wniosek zawiera nowy projekt rozporządzenia, który ustanawia unijne procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i nadzoru nad nimi oraz ustanawia zasady regulujące funkcjonowanie Europejskiego Urzędu ds. EMA, zmieniające rozporządzenie (WE) 1394/2007 i rozporządzenie (UE) nr 536/2014 oraz uchylające rozporządzenie (WE) nr 726/2004, rozporządzenie (WE) nr 141/2000 i rozporządzenie (WE) nr 1901/2006.
Proponowany przez Komisję projekt rozporządzenia sporo zmienia w kwestiach zachęt dla twórców leków sierocych. Zmiany te stanowią część planu Komisji mającego na celu przywrócenie równowagi systemów zachęt poprzez przeniesienie punktu ciężkości na obszary o wysokich niezaspokojonych potrzebach medycznych oraz promowanie konkurencyjności przemysłu farmaceutycznego UE, w szczególności MŚP.
Oznaczanie leków sierocych- kryteria oznaczania
We wniosku Komisja wskazuje, że należy utrzymać obiektywne kryteria oznaczania leku jako sierocy, oparte na częstości występowania stanu chorobowego zagrażającego życiu lub powodującego chroniczny ubytek na zdrowiu. Komisja jako to kryterium przyjęła próg częstości występowania nie większą niż pięć osób dotkniętych chorobą na 10 000. Jednocześnie Komisja znosi kryterium zwrotu z inwestycji, z uwagi na to że nie było nigdy stosowane.
Jednak, zgodnie z motywem 91 rozporządzenia takie kryterium może nie być odpowiednie do identyfikacji wszystkich chorób rzadkich (np. w sytuacji wysokiej śmiertelności). Dlatego Komisja zastrzega, że będzie posiadać uprawnienia do ustanawiania szczególnych kryteriów oznaczania leków jako sieroce, które ustalane będą na podstawie zalecenie EMA.
Co do definicji „znaczącej korzyści” rozumiana jest jako istotna klinicznie korzyść lub istotny wkład sierocego produktu leczniczego w opiekę nad pacjentem, jeżeli z takiej korzyści lub wkładu korzysta znaczna część populacji docelowej.
Procedura oznaczania leków sierocych
EMA uzyskała kompetencje do oznaczania produktu leczniczego jako leku sierocego jak i do utworzenia rejestru oznaczonych leków sierocych i zarządzanie nim. Według Komisji ma to ułatwić i przyspieszyć procedurę oznaczania, z zapewnieniem jednocześnie wysokiego poziomu wiedzy naukowej.
W celu ustalenia, czy kryteria oznaczenia leku jako sierocy są spełnione EMA może skonsultować się s Komitetem ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi lub z jedną z jego grup roboczych, o których mowa w art. 150 ust. 2 akapit pierwszy rozporządzenia. Wynik takich konsultacji stanowi załącznik do decyzji jako część wniosków naukowych EMA uzasadniających decyzję.
Ważność oznaczenia leku sierocego określono na siedem lat, z możliwością przedłużenia przez EMA pod pewnymi warunkami. W drodze odstępstwa okres ten może być przedłużony przez EMA, jeżeli sponsor leku sierocego jest w stanie przedstawić dowody na to, że odpowiednie badania wspierające stosowanie oznaczonego sierocego produktu leczniczego w warunkach, w których jest on stosowany, są w toku i rokują nadzieję na złożenie wniosku w przyszłości. Takie przedłużenie jest ograniczone w czasie, biorąc pod uwagę przewidywany pozostały czas potrzebny do złożenia wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu.
Oznaczenie produktu sierocego traci ważność, gdy sponsor leku sierocego uzyskał pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla odpowiedniego produktu leczniczego.
Czas trwania wyłączności rynkowej
Projekt rozporządzenia przewiduje środki służące wspieraniu badań, rozwoju i dopuszczenia do obrotu produktów leczniczych w celu zaspokojenia niezaspokojonych potrzeb medycznych osób cierpiących na rzadkie choroby, a także w większym stopniu koncentruje się na obszarach o wysokiej niezaspokojonej potrzebie medycznej, w przypadku których badania są najbardziej potrzebne, a inwestycje najbardziej ryzykowne.
Zgodnie z dość niejasną definicją wyrażoną w rozporządzeniu, lek sierocy uznaje się za produkt leczniczy zaspokajający wysoką niezaspokojoną potrzebę medyczną, jeśli:
-
nie istnieje żaden produkt leczniczy dopuszczony w Unii dla takiego stanu lub w przypadku, gdy pomimo dopuszczenia produktów leczniczych dla takiego stanu w Unii, wnioskodawca wykaże, że sierocy produkt leczniczy, oprócz istotnej korzyści, przyniesie wyjątkowe postępy terapeutyczne;
- stosowanie sierocego produktu leczniczego powoduje istotne zmniejszenie zachorowalności lub śmiertelności z powodu choroby dla odpowiedniej populacji pacjentów.
Czas trwania wyłączności określono na, co do zasady, 9 lat z wyjątkiem:
- sierocych produktów leczniczych odpowiadającym na niezaspokojone potrzeby medyczne, które otrzymają 10-letnią ochronę,
- sierocych produktów leczniczych o ugruntowanym zastosowaniu, które będą korzystać z 5-letniej wyłączności rynkowej.
Wyłączność rynkowa może zostać przedłużona o dodatkowy rok jeśli producent zapewni dostęp pacjentów we wszystkich państwach członkowskich (tak jak w przypadku ochrony danych regulacyjnych). Pod warunkiem, że jeśli co najmniej dwa lata przed końcem okresu wyłączności posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu sierocego produktu leczniczego uzyska pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla jednego lub więcej nowych wskazań terapeutycznych dla innego stanu chorobowego sierocego.
Takie przedłużenie może być udzielone dwukrotnie, jeżeli nowe wskazania terapeutyczne dotyczą za każdym razem innych stanów sierocych. Stanowi to przeciwieństwo obecnych przepisów, w których każde wskazanie terapeutyczne dla różnych stanów chorobowych korzysta z odrębnego okresu wyłączności na rynku sierocym.
Przedłużony roczny okres wyłączności rynkowej nie dotyczy produktów leczniczych o ugruntowanym zastosowaniu. Jeśli natomiast sierocy produkt leczniczy będzie korzystał z tego przedłużenia (tj. dotyczącego nowych wskazań terapeutycznych), to nie będzie mógł korzystać z dodatkowego okresu ochrony danych regulacyjnych, o którym mowa w art. 81 ust. 2 lid d) projektowanej Dyrektywy Parlamentu Europejskiego i Rady w sprawie jednolitego unijnego kodeksu odnoszącego się do produktów leczniczych stosowanych u ludzi oraz uchylającego Dyrektywę 2001/83/WE i Dyrektywę 2009/35/WE .
Wyłączność rynkowa – zmiany
Projekt rozporządzenia zawiera też kilka nowości dotyczących zasad wyłączności rynkowej:
- Jeżeli posiadacz pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku sierocego posiada więcej niż jedno pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla tej samej substancji czynnej, pozwolenia te nie korzystają z odrębnych okresów wyłączności na rynku. Czas trwania wyłączności na rynku rozpoczyna się od daty wydania pierwszego sierocego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
- Wyłączność na rynku sierocego produktu leczniczego nie będzie stanowić przeszkody dla złożenia, zatwierdzenia i oceny wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu podobnego produktu leczniczego, w tym produktów generycznych i biopodobnych, jeżeli pozostały okres wyłączności na rynku jest krótszy niż dwa lata.
- Składanie, zatwierdzanie i ocena wniosku o dopuszczenie do obrotu oraz przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku generycznego lub biopodobnego do referencyjnego produktu leczniczego, dla którego wygasła wyłączność rynkowa, nie może być uniemożliwiona przez wyłączność rynkową produktu podobnego do referencyjnego produktu leczniczego.
Aby uzyskać więcej informacji na temat reformy prawa farmaceutycznego w UE zapoznaj się z naszą bazą wiedzy: https://ipsolegal.pl/reforma-prawa-farmaceutycznego-ue/
Jeśli masz pytania skontaktuj się z nami na office@ipsolegal.pl lub bezpośrednio z Błażej Wągiel